Los avances en medicina son apasionantes. Prometen aliviar el sufrimiento humano, a veces a escala international. Pero se necesitan años, incluso décadas, para que nuevos medicamentos y terapias pasen de la investigación a su botiquín. En el camino, la mayoría tropezará en algún momento. Los ensayos clínicos, que prueban la seguridad y eficacia de las terapias, son el último obstáculo antes de la aprobación.
El año pasado estuvo lleno de noticias sobre ensayos clínicos.
Los medicamentos de gran éxito Ozempic y Wegovy todavía dominaban los titulares. Aunque son conocidos por su impacto en la pérdida de peso, eso no es todo lo que pueden hacer. en un análisis de más de 1,6 millones de pacientes, los medicamentos parecieron bloquear 10 cánceres asociados con la obesidad, incluidos los de hígado, riñón, páncreas y piel. Otro ensayo de más de un año encontró que un tipo comparable de medicamento deterioro cognitivo ralentizado en personas con enfermedad de Alzheimer leve.
Mientras tanto, los científicos investigaron cómo los psicodélicos y la MDMA luchar contra la depresión y trastornos de estrés postraumático. El año fue un relativo revés para el renacimiento psicodélico, ya que la FDA rechazó Terapia con MDMA. Pero el campo todavía está ganando reconocimiento por su potencial terapéutico.
Luego está el lenacapavir, una inyección que protege a las personas del VIH. Nombrado “avance del año” por Cienciala vacuna protegió completamente a las adolescentes y mujeres africanas contra la infección por VIH. Otro ensayo respaldó los resultados y demostró que el fármaco protegía a las personas que tienen relaciones sexuales con hombres con una eficacia de casi el 100 por ciento. El éxito se debe a una nueva comprensión de la “cápsula” proteica que protege el materials genético del virus. Muchos otros virus tienen una composición comparable, lo que significa que la estrategia podría ayudar a los investigadores a diseñar nuevos medicamentos para combatirlos también.
Entonces, ¿qué está preparado para dar el salto de avance a aprobación clínica en 2025? Esto es lo que podemos esperar en el próximo año.
La edición de bases intenta combatir la anemia de células falciformes
La edición de bases es un tipo de editor de genes, como la navaja genética suiza CRISPR-Cas9. Desarrollada en 2016, la edición de bases corta una sola hebra de ADN, en lugar de cortar ambas hebras, lo que hace que sea mucho menos possible que dañe partes del genoma no objetivo.
En años anteriores, la edición de bases se asoció con la terapia CAR T para destruir las células cancerosas. Dirigido por Beam Therapeutics, una prueba utiliza la edición base editar cuatro genes en células inmunes para aumentar sus capacidades de caza del cáncer. Otro estudio, FAROlanzado hace unos años, está probando si las células madre sanguíneas editadas con bases pueden combatir la anemia falciforme grave, y se esperan resultados iniciales para febrero de 2025.
En la enfermedad de células falciformes, una mutación genética transforma los glóbulos rojos que transportan oxígeno de formas suaves, parecidas a rosquillas, a células con bordes afilados. La enfermedad eventualmente destruye los vasos sanguíneos y causa dolor.
La base de ensayo BEACON edita células madre sanguíneas, denominadas HSC (células madre hematopoyéticas), para corregir los genes defectuosos. Estas células eventualmente se convierten en todas nuestras células sanguíneas, incluidas las células sanguíneas inmunes, y son fundamentales para el tratamiento de enfermedades de la sangre.
BEACON es de etiqueta abierta y de un solo brazo, lo que significa que todos los pacientes reciben tratamiento y lo saben. Durante el ensayo, se extraen HSC de cada persona y se les administra una variante genética que aumenta la hemoglobina fetal, una proteína que transporta oxígeno en los glóbulos rojos. El aumento de los niveles de proteína debería mejorar los síntomas.
El juicio enfrenta vientos en contra con una muerte reportada en los primeros resultados. Pero la muerte se atribuyó a los efectos secundarios del busulfán, un fármaco utilizado para crear espacio en la médula ósea (un procedimiento estándar antes del trasplante), en lugar de a la edición de la base en sí. Si tiene éxito, el ensayo abre la puerta al tratamiento de otras enfermedades hereditarias y acerca la tecnología al uso clínico.
Un combate contra el cáncer con medicamentos radiactivos
El cáncer de próstata avanza. Sin embargo, con la detección se puede detectar a tiempo. Las células cancerosas están dotadas de una proteína denominada PSMA, que ha sido el objetivo de las terapias que abordan la enfermedad.
Después de más de una década de investigación, una molécula destacó: el lutecio-177. También conocido como Pluvicto, el fármaco radiactivo se adhiere al PSMA una vez inyectado en el cuerpo y emite niveles dañinos de radiación directamente sobre las células cancerosas. Aprobado por primera vez por la FDA en 2022 Para el cáncer de próstata que ya se ha extendido, el fármaco mejoró significativamente la supervivencia y la calidad de vida.
Inicialmente, Pluvicto recibió el visto bueno para recibir tratamiento después de la quimioterapia. Ahora, un juicio en curso, PSMAdiciónse pregunta si el tratamiento temprano puede producir mejores resultados.
En más de 1.100 pacientes con cáncer de próstata mínimamente tratado que se ha diseminado, el ensayo está probando el tratamiento temprano en una población explicit de pacientes. Específicamente, los pacientes con cáncer de próstata suelen someterse a terapia hormonal para combatir la enfermedad, pero en algunas personas, el tratamiento también podría reducir su capacidad de respuesta a Pluvicto.
Los resultados positivos serían un “potencial cambio de juego para cientos de miles de pacientes con cáncer de próstata en todo el mundo”, dijo Oliver Sartor, quien dirige el ensayo. escribió en Medicina de la naturaleza.
Un componente de la marihuana combate la psicosis
A pesar de ser ilegales a nivel federal, los psicodélicos están pasando por su momento. El CBD, un componente de la marihuana (que tradicionalmente no se considera psicodélico, pero puede tener efectos similares) y el cáñamo, tiene ya ha sido aprobado por la FDA para el tratamiento de convulsiones en niños de dos años o más.
Un nuevo estudio clínico llamado Estratificación y tratamiento en psicosis temprana (STEP) Espera que la molécula también pueda ayudar a las personas con psicosis por esquizofrenia u otros trastornos. Con sede principalmente en el Reino Unido, el estudio consta de tres ensayos aleatorios doble ciego, controlados con placebo: el estándar de oro en los ensayos clínicos.
Como estudio de fase 3, el paso closing antes de solicitar la aprobación, cada ensayo medirá el efecto del CBD con o sin antipsicóticos en personas con diferentes etapas de psicosis.
Un ensayo está trabajando con personas que han tenido solo un episodio; otro incluye a aquellos que han experimentado psicosis resistente a los tratamientos farmacológicos. El último ensayo es preventivo y estudia a pacientes que tienen un alto riesgo de desarrollar psicosis. Con análisis de sangre, cuestionarios e imágenes cerebrales, el equipo pretende evaluar qué tan bien responden los participantes al CBD.
Será uno de los estudios más grandes sobre CBD hasta la fecha, coordinará 30 sitios en 11 países y reclutará aproximadamente 1.000 participantes. El estudio también buscará biomarcadores que potencialmente podrían predecir el éxito del tratamiento. Los investigadores esperan los primeros resultados para 2025 y esperan que el ensayo pueda arrojar luz sobre los posibles efectos terapéuticos del CBD en los trastornos psiquiátricos graves.
¿Se acercan las pruebas de detección personalizadas del cáncer de mama?
El cáncer de mama es demasiado común. Por ahora, las pautas de detección son únicas para todos. Generalmente, se basan en la edad: comienzan aproximadamente a los 50 años en la mayoría de los países. Pero las pruebas tienen una eficacia limitada y reducen el riesgo de muerte en sólo un 20 por ciento.
Parte de esto se debe a la historia acquainted. Cada persona tiene un riesgo particular person dependiendo de la genética, el estilo de vida y otros factores ambientales. Para las personas con un riesgo potencialmente menor, es posible que las mamografías no sean necesarias incluso si cumplen con los requisitos de detección. Mientras tanto, para las mujeres con alto riesgo, una detección más intensiva podría capturar mejor las células cancerosas.
Un ensayo, llamado Mi examen private de cáncer de mamabusca hacer que la detección del cáncer de mama sea más personalizada en función del riesgo. El estudio international más grande hasta la fecha, el ensayo se lanzó en seis países con más de 53.000 mujeres. Comparará los resultados de salud de las mujeres que siguen las recomendaciones actuales de detección del cáncer de mama o las que reciben una prueba personalizada.
Para adaptar el tratamiento, el equipo utilizará los datos genéticos de los participantes para evaluar el riesgo, en combinación con otros factores, como los antecedentes familiares y la densidad mamaria. Seguirán a las mujeres y observarán si desarrollan cáncer de mama, o cuándo, cuatro años después de la prueba. Si tiene éxito, la estrategia podría ayudar a las personas con alto riesgo y al mismo tiempo reducir los daños innecesarios y la carga de detección para las personas con bajo riesgo.
Estos son sólo algunos vistazos de las terapias médicas en proceso. Habrá mucho más que cubrir en 2025. Como siempre, fue un gran año para disfrutar contigo. ¡Gracias por leer y esperamos compartir lo que este año tiene para ofrecer!
Crédito de la imagen: Elsa Olofsson en desempaquetar
