La capacidad de secuenciar y editar ADN humano ha revolucionado la biomedicina. Ahora un nuevo consorcio quiere dar el siguiente paso y construir genomas humanos desde cero.
El Proyecto del genoma humano fue uno de los grandes disparos lunares científicos del siglo pasado. Mapeo de la totalidad de nuestro ADN Tomó miles de investigadores de todo el mundo 13 años y casi $ 3 mil millones, pero los beneficios han sido enormes.
El proyecto ha revolucionado nuestra comprensión de la base genética de la enfermedad y los avances rápidos impulsados en la tecnología necesaria para leer e interpretar nuestro ADN. El costo de secuenciar un genoma humano completo se ha desplomado de alrededor de un millón de dólares en 2008 a solo unos pocos cientos de dólares hoy.
La capacidad de no solo leer sino también construir genomas humanos desde cero podría traer avances más fundamentales. Y ahora la organización benéfica médica más grande del mundo, The Wellcome Belief, proporciona £ 10 millones ($ 13.6 millones) en fondos para iniciar el Proyecto de Genoma Humano sintético (SYNHG).
“La capacidad de sintetizar grandes genomas, incluidos los genomas para las células humanas, puede transformar nuestra comprensión de la biología del genoma y alterar profundamente los horizontes de la biotecnología y la medicina”, Jason Chin de la Universidad de Oxford, quien dirigirá el proyecto, dijo en un comunicado.
El proyecto se basa en un flujo constante de avances en la síntesis de ADN en los últimos años. Chin mismo dirigió un equipo que sintetizó todo Genoma de la micro organism E. coli en 2019. Y en 2023, un consorcio internacional completó el Primer genoma sintético de levadura—Un organismo significativamente más complejo que está más cerca en términos evolutivos para los humanos.
En esta etapa, el proyecto SYNHG se centra en el desarrollo de herramientas y métodos fundamentales, y los organizadores admiten que probablemente llevará décadas sintetizar un genoma humano completo. Por ahora, el objetivo es construir un solo cromosoma humano, uno de los 46 paquetes de ADN de heridas que componen el genoma humano, en los próximos 5 a ten años.
Si bien la edición de genes permite jugar con las instrucciones genéticas existentes, la síntesis permitiría construir tramos más grandes de ADN desde cero. Ese tipo de capacidades podrían conducir a avances en nuestra comprensión de la enfermedad y abrir la perspectiva de nuevas terapias basadas en células de diseñador o incluso tejidos de diseñador y órganos.
“Construir ADN desde cero nos permite probar cómo funciona realmente el ADN y probar nuevas teorías, porque actualmente solo solo podemos hacerlo ajustando el ADN en el ADN que ya existe en los sistemas vivos”, Matthew Hurles, director del Wellcome Sanger Institute en el Reino Unido, le dijo a la BBC.
Gran parte de nuestro conocimiento existente del genoma está restringido al 2 por ciento que codifica proteínas específicas, con la otra El 98 por ciento del ADN “no codificante” sigue siendo en gran medida un misterio. Poder construir toda la secuencia desde cero podría ayudarnos a comprender la “materia oscura” del genoma, dijo Julian Sale, del Laboratorio de Biología Molecular del Reino Unido. El guardián.
Sin embargo, el proyecto es controvertido. Hay temores de que la misma tecnología pueda establecerse en usos más éticamente cuestionables. Estos podrían incluir nuevas capas bioweweates, humanos genéticamente mejorados o incluso nuevos organismos extraños que incorporan un ADN humano, al genetista Invoice Earnshaw, de la Universidad de Edimburgo, a dijo La BBC.
“El genio está fuera de la botella”, dijo. “Podríamos tener un conjunto de restricciones ahora, pero si una organización que tiene acceso a la maquinaria apropiada decidió comenzar a sintetizar nada, no creo que podamos detenerlos”
En un intento por evitar estas preocupaciones, SYNHG también tendrá un programa de ciencia social diseñado para mapear riesgos potenciales y cómo lidiar con ellas. Un tema explicit en el que se centrará es en el hecho de que la investigación genómica está actualmente sesgada hacia las personas de ascendencia europea, lo que podría limitar la aplicabilidad más amplia.
Afortunadamente, dado el enorme desafío técnico por delante, es possible que haya mucho tiempo para trazar las posibles dificultades. Y si el proyecto es exitoso, podría provocar una segunda gran revolución en genética que probablemente haga más bien que el daño.
